Compassionate Use

Compassionate Use bedeutet die Anwendung eines noch nicht zugelassenen Arzneimittels im Rahmen eines geregelten Härtefallprogramms. Es richtet sich an Patienten mit einer schweren oder lebensbedrohlichen Erkrankung, die mit zugelassenen Arzneimitteln nicht zufriedenstellend behandelt werden können.

In Deutschland bezieht sich der rechtliche Begriff auf Programme für eine Gruppe von Patienten, sogenannte Kohortenprogramme. Das Arzneimittel wird dabei vor seiner regulären Zulassung unter festgelegten Bedingungen kostenlos zur Verfügung gestellt. Das Programm muss der zuständigen Bundesoberbehörde, also dem BfArM oder dem Paul-Ehrlich-Institut, angezeigt und von ihr bestätigt werden.

Compassionate Use ist keine klinische Studie. Ziel ist in erster Linie die Behandlung und nicht die systematische Beantwortung einer Forschungsfrage. Dennoch werden Wirksamkeit und Sicherheit des Medikaments zu diesem Zeitpunkt möglicherweise noch nicht vollständig beurteilt sein.

Davon zu unterscheiden sind ein individueller Heilversuch, eine Studienteilnahme und der Off-Label-Use eines bereits zugelassenen Medikaments außerhalb seines genehmigten Anwendungsgebiets. Es besteht kein automatischer Anspruch auf Aufnahme in ein Härtefallprogramm.